Explorez les fondamentaux des Médicaments de Thérapie Innovante (MTI) : spécificités, enjeux et applications 

Cette activité présente les trois grandes catégories de Médicaments de Thérapie Innovante (MTI) : la thérapie génique, la thérapie cellulaire et l’ingénierie tissulaire, en détaillant leurs principes scientifiques, leurs mécanismes d’action, les approches in vivo/ex vivo ainsi que les principaux défis associés. Cette activité vise à poser les bases des différentes modalités thérapeutiques et à illustrer leurs applications potentielles dans le traitement de maladies rares ou graves.

Cette activité explore le cadre réglementaire applicable aux Médicaments de Thérapie Innovante (MTI) en Europe et à l’international, en mettant en lumière les exigences spécifiques liées à leur caractère innovant, notamment les Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF), les réglementations sur les Organismes Génétiquement Modifiés (OGM) et le rôle des autorités compétentes telles que l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) ou la Food and Drug Administration (FDA). Cette activité souligne l’importance de la conformité réglementaire dans le développement et la commercialisation de ces traitements.

Cette activité retrace les étapes clés du développement des MTI, de la recherche fondamentale aux essais cliniques. Elle couvre l’approche par les risques, la stratégie CMC (Chemistry, Manufacturing and Controls), et la phase préclinique (toxicologie, biodistribution, efficacité). L’objectif est de comprendre le parcours complexe d’un MTI jusqu’à l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché.

Cette activité s’appuie sur des exemples concrets de Médicaments de Thérapie Innovante (MTI) commercialisés pour introduire les principes clés de la production industrielle, incluant les types de procédés selon les modalités thérapeutiques, les étapes critiques de fabrication et les contraintes techniques (stockage, vecteurs, cellules). Elle traite également de la maturité technologique et des défis associés à la montée en échelle, afin d’ancrer les apprentissages dans un contexte industriel réel.