ARN et édition de gènes : stratégies basées sur les vecteurs non viraux

Cette activité explore les différentes classes d’ARN, leurs structures et leurs fonctions. Elle présente ensuite leurs utilisations en thérapie génique à travers des stratégies telles que le gene silencing, le saut d'exon, et les vaccins thérapeutiques (immunothérapie).

Cette activité présente les principaux outils d'édition génique : ZFN, nucléases TALE, CRISPR-Cas 9, et l'édition de base. Des mises en pratique, à travers les exemples de l'amylose héréditaire à transthyrétine, la glycogénose de type 1.a, et la β-thalassémie permettent ensuite de comprendre les applications thérapeutiques de ces outils.

Cette activité retrace les grandes étapes de la production des vecteurs non viraux pour le transfert d'ARN : leur synthèse, leur formulation dans des nanoparticules lipidiques et le contrôle qualité.