Bioproduction des médicaments de thérapie génique : cas pratique

Cette activité explore la production de vecteurs non viraux pour le traitement d’une tumeur, depuis le choix de la stratégie thérapeutique jusqu’à l’obtention de la substance active (drug substance) et aux contrôles qualité spécifiques des produits à base d’ARNm.

Cette activité présente les étapes de bioproduction de vecteurs viraux pour le traitement de la maladie de Parkinson, depuis la transcription in vitro jusqu’au contrôle qualité de la substance active (Drug Substance).

Cette activité aborde la thérapie génique ex vivo autologue appliquée au traitement de la drépanocytose, en identifiant les contrôles qualité spécifiques aux thérapies géniques à base de cellules.