Thérapie génique et vecteurs viraux : technologies et applications

Cette activité présente les principes de la thérapie génique et ses principales applications thérapeutiques. Elle aborde également les cibles moléculaires et les techniques de modification du génome.

Cette activité décrit les types de vecteurs utilisés en thérapie génique (vecteurs viraux/non viraux, vecteurs intégratifs/non intégratifs), leurs fonctions, avantages et limites. Cette activité introduit aussi quelques perspectives d’innovation dans le développement des vecteurs de thérapie génique.

Cette activité retrace les étapes clés du procédé de bioproduction des vecteurs viraux, en s'appuyant sur l'exemple des vecteurs AAV et lentiviraux, avec un focus particulier sur les matières premières, les équipements et les enjeux industriels.